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补体C5阻碍新字据，解锁高行为性gMG养息新可能。

重症肌无力（MG）是一种赢得性神经-肌肉筹办传递断绝的本人免疫性疾病，以波动性肌无力和易疲困为典型临床特征。高行为性gMG手脚一种严重、进展速即的罕见临床亚型，具有疾病进展快、症状重、旧例养息（糖皮质激素、非激素免疫阻碍剂等）应酬率低的特色，患者常因症状合手续恶化或突发MC面对人命风险[1]，成为MG临床实施中的挑战之一。

补体C5阻碍剂可通过阻碍C5裂解，从下流阻断补体通路激活，保护伞经肌肉筹办，为高行为性gMG提供了精确养息的可能。为此，中国医科大学从属第一病院朱瑞霞教诲团队牵头开展了一项多中心、归来性队伍接洽，评估了依库珠单抗在高行为性AChR抗体阳性gMG中国患者的有用性与安全性，旨在为原土临床实施提供更具针对性的养息依据。该接洽手脚本年依库珠单抗中国循证字据系列的开篇之作，于2026年1月发布于ImmunoTargets and Therapy，丰富了补体阻碍剂在更多MG亚型东谈主群中的欺骗数据，有望鼓动中国gMG诊疗干涉“精确靶向、早期阻挠” 的新阶段。

聚焦高行为性gMG患者，

涵盖不同难治类型

本接洽前瞻性汇集了中国医科大学第一从属病院、中国医科大学盛京病院、鞍山市中心病院和铁岭市中心病院4家病院的MG患者数据：

纳入圭臬为：年齿≥18岁、高度行为性gMG、血清抗AChR抗体阳性，通盘参与者均接管依库珠单抗养息并完成24周随访。

不雅察倡导：患者前四次每周静脉输注900mg，随后每两周输注1200mg至第12周，12周后根据症状调整养息决议，在基线收用1、2、3、4、6、8、12和24周接管随访，评估MG-ADL评分、QMG评分、泼尼松剂量和MG阻挠后现象（PIS），根据MG-PIS患者被分为最小症状抒发（MSE，MG-ADL评分≤1分）、改善、无变化和恶化加剧4种情况，同期监测血清CH50、sC5b-9等补体生物绚丽物及CD4+T细胞亚群和B细胞比例变化，全面评估疗效与安全性。

最终接洽纳入33例高度行为性gMG患者（男女比例18：15），基线特征如下：

疾病亚型散播：19例（57.58%）为胸腺瘤关联MG（TAMG），其中39.39%接管过胸腺切除术，13例（39.39%）为晚发型MG（LOMG，发病年齿≥50岁），1例（3.03%）为早发型MG（EOMG，发病年齿＜50岁）；

疾病严重度及基线功能现象：MGFA Ⅲ级42.42%、Ⅳ级45.45%、Ⅴ级12.12%，MG-ADL评分平均11.94±4.15分，QMG评分平均18.73±6.29分；

既往养息史：84.85%患者曾接管糖皮质激素养息，69.70%使用过非激素免疫阻碍剂（NSIST），45.45%接管过IVIG/PE养息，51.52%使用过其他靶向药物，17例患者由艾加莫德调治至依库珠单抗。

快速起效，超六成达MSE，

不同亚组应酬率均超90%

完成24周随访评估后，接洽后果揭示了依库珠单抗在高行为性AChR+gMG患者中的养息发扬，其疗效狡饰合座症状、亚型东谈主群、关节肌群等多个维度，同期展现出显贵的激素省俭效应与淡雅的安全性[2]。

合座疗效：快速起效，应酬率高

快速起效：96.9%（32/33）的患者在2.34±2.56周内兑现临床故真谛真谛改善，症状缓解速即，养息12周后，40%的患者兑现MSE，78.7%的患者兑现MG-ADL应酬（MG-ADL应酬界说为MG-ADL改善幅度≥3分且合手续至少4周）；

巩固改善：从基线至24 周，MG-ADL评分平均下跌9.15±4.16分，QMG评分平均下跌14.1±6.67分，疗效合手续巩固无反弹；

图1 24周随访时候患者MG-ADL及QMG评分平中分变化

达标率高：24周时61%患者达到MSE现象，无患者出现病情恶化加剧。

图2 24周随访时候患者MG-PIS变化

不同亚组与肌群疗效：全狡饰获益，重心肌群改善显贵

肌群改善：根据QMG评分，通盘肌群（眼部、球部、呼吸肌、肢体肌群）自初度给药至临了随访时均获显贵、合手续改善，其中眼肌评分改善幅度达65.52%、延髓肌评分改善幅度48.91%；

亚型应酬：LOMG亚组12周MG-ADL应酬率达85%，为应酬率最高亚组；TAMG亚组24周MG-ADL应酬率94.7%，其中9名患者（47.37%）从艾加莫德调治至依库珠单抗；

图3 24周随访时候兑现MG- ADL应酬圭臬的患者比例

MC救治：4例肌无力危象（MC）患者均得胜脱离机械通气，平均脱机时间6.33±3.21天，且24周时均达到MSE现象。

显贵减少激素用量，更多患者达到低剂量看护现象

接管依库珠单抗养息后，患者平均泼尼松剂量从基线的30.45±21.19mg/d降至第24周的17.61±16.84mg/d，平均剂量减少了12.84±20.36mg/d，24周时泼尼松剂量为5~10 mg/d的患者比例较基线加多，关于弥远受激素反作用困扰的MG患者至关首要。

图4 24周随访时候使用不同激素剂量的患者比例

补体生物绚丽物下跌，免疫细胞比例保合手巩固

在补体生物绚丽物方面，CH50水平从47.19±5.81U/mL降至13.1±2.5U/mL，sC5b-9水平从275.73±49.26ng/mL降至第12周的216.54±53.63ng/mL。在免疫细胞方面，与基线比较，Th1、Th2、Th17、Tfh和Treg CD4+T细胞亚群的比例及B细胞在第12周时无显贵变化。

安全性、耐受性淡雅，无严重不良事件

在安全性方面，开云体育官方网站通盘患者均提前接种了脑膜炎疫苗，无患者发生脑膜炎球菌感染。不良反应较轻，无患者停用依库珠单抗。

早期阻挠获益显贵，

助力高行为性gMG尽早达标

上述接洽标明，依库珠单抗养息高行为性 AChR+gMG起效快、疗效合手久，可显贵减少激素使用剂量，TAMG、LOMG等不同亚型及MC患者均能从养息中获益，且安全性淡雅，这与其独到且精确的作用机制密切关联。

早期阻挠有意于症状舍弃，助力MG尽早达标

本接洽浮现96.9%患者赢得临床改善，患者MG-ADL下跌幅度及应酬率均逾越REGAIN等中枢临床考试，关于高疾病行为度（MGFA Ⅲ–Ⅳ级）的初诊AChR+ gMG患者，在症状舍弃、功能改善并减少免疫阻碍剂包袱方面展现出显著获益。这与本接洽中纳入患者的病程更短（REGAIN 9.9年 vs 本接洽中2.3年）、更早起初依库珠单抗相关，究其机制，补体激活在早期NMJ毁伤中起中枢作用，且在急性、严重的NMJ毁伤中作用尤为隆起，而依库珠单抗可从下流最平直行径阻断末端补体激活来保护NMJ齐全性。2025年国内发布的MG诊疗指南明确提议刻下MG养息倡导为达到MSE，即MG-ADL评分为0分或1分[1]，基于本接洽后果，关于病程短的高行为性MG患者，早期欺骗依库珠单抗进行阻挠可更好地舍弃症状并促进功能复原，有助于匡助这类患者尽早达标。

快速改善各肌群症状

本接洽浮现，依库珠单抗对通盘肌群（眼部、球部、呼吸肌和肢体肌群）症状自初度给药并合手续到临了随访均有显贵改善。其中以眼肌和延髓肌应酬最好，养息一周后即可不雅察到眼部症状的快速改善，还可有用促进延髓及呼吸肌力复原，匡助MC患者快速脱离机械通气（平均约6.33天），辅导其尤其适用于需要快速舍弃眼肌症状和归并延髓/呼吸功能断绝重症患者的抢救养息。

TAMG患者的优选养息

本接洽浮现，即使是其他靶向养息反应欠安或波动的TAMG患者，调治至依库珠单抗后仍能赢得高应酬率，辅导依库珠单抗可手脚TAMG的合适养息遴荐。这主如若由于TAMG患者可能存在更横暴的补体激活（如sC5b-9水平更高），其病理机制与胸腺瘤微环境导致的非常免疫激活密致关联，补体级联反应在其中饰演中枢脚色。

老年患者适用

本接洽浮现，养息12周时通盘患者亚组中LOMG患者的MG-ADL应酬率最高（85%），MG-ADL和QMG评分均显贵下跌，辅导LOMG患者是依库珠单抗养息的“上风东谈主群”。LOMG患者归并高血压、糖尿病、高脂血症和脑血管疾病的概率更高，对激素和传统免疫阻碍剂耐受性差。依库珠单抗的精确机制幸免了平凡的免疫阻碍，在有用舍弃病情的同期不加剧原有归并症，且能有用减少激素剂量，为这类患者提供了更安全的养息遴荐。

补体生物绚丽物用于疗效评估

本接洽中对补体生物绚丽物的动态监测为依库珠单抗这类补体阻碍剂的疗效评估进行了初步不雅察：养息时候CH50水平显贵、合手续下跌，印证了补体末端通路被有用阻碍，而sC5b-9水平下跌则直不雅反馈了膜纰谬复合物变成减少，与临床症状的改善相呼应。

民众点评

朱瑞霞教诲

该项多中心归来性队伍接洽，为我国高行为性AChR+gMG的诊疗提供了高质料的原土循证字据，具有首要的临床真谛真谛与学术价值。接洽纳入了TAMG、LOMG、MC等不同疾病亚型以及不同疾病严重现象的东谈主群，狡饰了临床中养息难度大的患者群体，自后果具有平凡适用性与参考价值。

从接洽后果来看，补体C5阻碍剂展现出“快速起效、合手久应酬、安全耐受”的养息特色，不仅能快速、显贵改善患者的通顺功能与平常生计才调，还能有用减少激素用量，适配不同亚型、不同庚齿层患者的养息需求。值得善良的是，接洽强调了“早期阻挠”在高行为性gMG中的首要性，在神经肌肉筹办发生不行逆毁伤前起初靶向补体阻碍，可能兑现更优的功能复原，兑现尽早达标，尤其在发病年齿≥50岁的LOMG患者中展现出极高的适配性与显贵获益，为老年高行为性gMG患者的靶向养息提供了坚实的临床数据维持与明确的养息场合。

综上，本接洽不仅考据了依库珠单抗在中国高行为性gMG患者中的临床价值，更为临床实施提供了明确的决策依据：关于高疾病行为度、以眼肌/延髓肌受累为中枢发扬、伴有胸腺瘤或乐龄归并症多的难治性AChR+gMG患者，应积极讨论早期使用补体C5阻碍剂，以助力兑现症状缓解、尽早达标与更安全的弥远预后，最终改善患者的生计质料。

民众简历

朱瑞霞教诲

中国医科大学从属第一病院神经内科，教诲，主任大夫，硕士生导师；

沈阳市拔尖东谈主才；

辽宁省神经肌肉定约副组长

中国大夫协会神经肌肉病学组委员

中国卒中学会血管性默契断绝分会委员；

中国老年医学会神经医学分会委员；

荟萃公益平台科普民众，参编东谈主卫健康常识库；

主合手国度当然科学基金基金一项及省当然科学基金二项；

发表英文著作多篇，累计影响因子150多分；

主要擅长重症肌无力的会诊及养息。

参考文件：

[1]中华医学会精神病学分会神经免疫学组 . 中国重症肌无力会诊和养息指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志， 2025， 58(7): 721-741.

[2]Ma T， Liu Y， Zhu R， et al. Effectiveness and Safety of Eculizumab in Highly Active AChR+gMG and Its Therapeutic Response in Different Subtypes of gMG[J]. Immunotargets Ther. 2026;15:1-11.

疫苗声明：

通盘使用依库珠单抗的患者必须接种四价脑膜炎疫苗（ACYW135），在有条目的情况下接种B型疫苗，详备请见依库珠单抗打针液明白书【珍重事项】。

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